Première mondiale: une maladie héréditaire soignée efficacement par thérapie génique
Le professeur Leboulch.
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Première mondiale: une maladie héréditaire soignée efficacement par thérapie génique

Un jeune homme atteint de thalassémie, une maladie génétique grave du sang -cause de forte anémie- a été traité pour la première fois avec succès par thérapie génique : trois ans après le début du traitement, le patient, âgé de 21 ans [2010], n'a plus besoin de recevoir des transfusions sanguines et ce depuis plus de 2 ans, « même s'il faut rester prudent », déclare avec réserve le professeur Philippe Leboulch (Inserm-CEA/France et Harvard/États-Unis), directeur scientifique de l'essai dont les résultats sont publiés dans la revue scientifique britannique Nature.
根据 RFI -

Avec un emploi stable à durée indéterminée comme cuisinier dans un restaurant parisien, la vie du patient atteint de thalassémie a désormais changé grâce au succès d’une thérapie génique efficace. Un espoir pour près de 200 000 enfants qui naissent chaque année dans le monde avec un syndrome thalassémique, une maladie qui, chaque année, est diagnostiquée chez 1 personne sur 10 000 dans l'Union européenne.

Le jeune français d'origine vietnamienne et thaïlandaise, auquel le gène correcteur a été administré à l'âge de 18 ans, présente une forme de la maladie -dite « betaE/beta0 »- particulièrement fréquente en Asie du sud-est et parmi les populations immigrées qui en sont originaires.

Des cellules souches de la moelle osseuse du patient ont été prélevées, puis « corrigées » par insertion d'un gène-médicament en laboratoire, et ensuite réinjectées au patient. Pour transférer efficacement le volumineux gène correcteur dans les cellules, les chercheurs ont utilisé un vecteur viral dérivé du VIH rendu inoffensif, comme pour le traitement réalisé avec succès à Paris de deux enfants atteints d'une maladie génétique du cerveau.

Les patients profondément anémiés survivent grâce aux transfusions

« Le patient est resté environ un mois à l'hôpital », a indiqué le Pr Eliane Gluckman, responsable principale de l'essai clinique, pour qui ce succès représente « un progrès énorme (…). C'est une alternative thérapeutique pour les malades qui ne peuvent pas bénéficier d'une greffe de moelle ou de sang de cordon, faute de fratrie compatible », explique-t-elle.

« L'organisme produit normalement environ 300 milliards de globules rouges par jour », relève le Pr Leboulch. Et, les hémoglobinopathies (bêta-thalassémie et drépanocytose) sont les maladies génétiques héréditaires les plus fréquentes au monde. Dans les formes sévères de béta-thalassémie, les patients profondément anémiés survivent grâce aux transfusions et à un traitement destiné à éliminer l'excès de fer qui s'accumule dangereusement dans leur corps à cause des transfusions répétées.

Le Pr Leboulch, fondateur de la société bluebirdbio (producteur de vecteurs) prévoit, avec le soutien du Téléthon, d'étendre les essais à d'autres pays, notamment en Thaïlande où quelque 3000 enfants naissent chaque année avec ce handicap.

发布时间 20/01/2016 - 更改时间 20/01/2016

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