Drépanocytose: espoir sur la thérapie génique

Très en pointe sur la recherche sur les maladies génétiques, l'Institut Imagine travaille depuis quelques années sur la thérapie génique. Ce procédé permet de prélever des cellules souches qui peuvent servir à régénérer ou recréer des tissus détruits.

Après une chimiothérapie de quelques jours, les cellules malades sont prélevées, modifiées et réintroduites dans la moelle osseuse du patient.

« Le patient est tout d’abord hospitalisé pour une mobilisation de ses propres cellules souches, explique le Pr Marina Cavazzana, de l'Institut Imagine. On injecte quelques heures auparavant un médicament qui détache les cellules souches, ce qui nous permet de les récupérer directement. Ces cellules souches sont portées au laboratoire. Les cellules génétiquement modifiées sont injectées par voie intraveineuse et toutes seules elles vont retrouver leur maison, c’est à dire la moelle osseuse, d'où elles vont commencer à produire des cellules saines. »

Trois adolescents drépanocytaires ont déjà été soignés avec succès à l'hôpital Necker grâce à la thérapie génique. Une nouvelle cohorte de malades devra en bénéficier dès cet été, lors d'un nouvel essai clinique.

► À écouter aussi : Dépistage de la drépanocytose : quand et comment ?

En savoir plus :
- Fédération des malades drépanocytaires et thalassémiques.
- La Fondation Lya.
- Sickle-O-Scope : une nouvelle application destinée spécifiquement aux patients drépanocytaire.